De eerste stap in deze richting zette Pharming in 2016. Dat jaar kocht het de commerciële rechten op Ruconest terug van de Canadese farmaceut Valeant. Ruconest is een middel voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem. Dit is een zeldzame aandoening waarbij zachte weefsels, bijvoorbeeld in het gezicht, plotseling opzwellen. Valeant had het product wel op de markt gebracht, maar was gestopt met investeren in het versterken van de marktpositie. Toen Pharming de rechten terug had, tuigde het een verkooporganisatie op, nam de verkoop weer zelf ter hand en kwam uit de rode cijfers. Pharming maakte vorig jaar 16 miljoen dollar nettowinst op bijna 199 miljoen dollar omzet.

Bestuursvoorzitter De Vries hoopt met leniolisib in 2023 een tweede geneesmiddel op de markt te brengen. Hiermee kan APDS worden behandeld, een zeer zeldzame ziekte van het immuunsysteem. Pharming had de rechten op leniolisib in 2019 overgenomen van farmaceut Novartis. Zowel de Amerikaanse toezichthouder FDA als de Europese EMA heeft toegezegd een versneld beoordelingstraject te volgen. Daarmee kan er in de Verenigde Staten al in maart 2023 en in Europa in juni goedkeuring zijn. Engeland komt daar dan snel achteraan.


Sijmen de Vries

De Vries kijkt in een interview vooruit op de laatste stappen naar registratie van het medicijn en schetst hoe hij de ontwikkeling van Pharming de komende jaren ziet.

1. U zei bij de laatste kwartaalcijfers dat Pharming aan de vooravond staat van een nieuwe transformatie. Wat bedoelt u daarmee?
“Vroeger was het al heel wat als we een geneesmiddel konden ontwikkelen en goedgekeurd krijgen. Alleen: dan realiseer je in onze branche maar ongeveer de helft van de totale waarde. De andere helft komt uit het commercialiseren, het op de markt brengen en verkopen. Na het terugkopen van de commercialisatierechten van Ruconest hebben we dat juist als nieuwe kerncompetentie ontwikkeld. We maakten zo een eerste transformatie naar een onderneming die winstgevend is en de commercialisatie kan doen. Nu gaan we met leniolisib voor het eerst zelf een product lanceren. Als dat lukt, bouwen we een bedrijf dat op twee producten steunt en in meerdere regio’s actief is. Dat geeft ons een ander risicoprofiel. Dat is de tweede transformatie.”

2. Hoe zijn de vooruitzichten voor registratie van leniolisib?
“Het dossier is door Novartis gemaakt. Zij hebben in overleg met de FDA de klinische studies gedaan. De zogeheten klinische eindpunten die daarbij waren bepaald, hebben ze gehaald. Inmiddels hebben we ook van de EMA bericht ontvangen dat het dossier compleet is. Dat betekent niet dat ze het automatisch gaan goedkeuren. Er is altijd een mogelijkheid dat nog ergens een vraag opduikt die we niet hadden verwacht of waarvan we nu denken dat die niet zal komen, maar ik verwacht dat niet.”

3. Wat gebeurt er als het desondanks toch niet lukt om een registratie te krijgen?
“Dat lijkt me erg onwaarschijnlijk, maar zelfs als het gebeurt, is dat niet het einde van de wereld. Dan hebben we nog steeds onze mooie Ruconest-activiteiten die tweehonderd miljoen euro omzet per jaar opleveren.”

4. Ruconest groeit met een paar procent per jaar. Is dat het maximaal haalbare?
“Wij verwachten inderdaad geen spectaculaire groei, maar we hebben er vertrouwen in dat Ruconest voor de voorzienbare toekomst een goede steunpilaar zal blijven voor ons bedrijf. Wij bedienen vooral de mensen die erg ziek worden van de angio-oedeemaanvallen. We zijn laat in de markt gekomen. De mensen die zo ziek zijn dat ze nergens anders terechtkonden, gingen het eerst naar Ruconest. Die zwaar aangedane patiëntenpopulatie is onze basis. Die staat nu wel wat onder druk doordat steeds meer mensen preventieve middelen in pilvorm gaan proberen. Die zijn heel gebruiksvriendelijk, maar beschermen patiënten tegelijk nog niet zo goed tegen aanvallen. Als mensen overstappen naar de pillen, lijkt het erop dat ze daardoor ook weer vaker Ruconest nodig hebben om doorbraakaanvallen op te vangen. Er zijn dus voornamelijk verschuivingen tussen de producten. Zo zien we per saldo uiteindelijk een heel licht stijgende omzet.”

5. U bent op overnamepad. Waar richt u zich op?
“Wij willen een specialistische portefeuille opbouwen met alleen geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen, zodat we in de toekomst regelmatig nieuwe productlanceringen kunnen doen. Leniolisib is de eerste stap, en het zou mooi zijn als we om de paar jaar een nieuw product kunnen lanceren. We willen bij voorkeur licenties kopen in plaats van hele bedrijven. Dat is namelijk makkelijker. Helaas is het vaak ook zo dat bedrijven die aan het eind van de ontwikkeling van een geneesmiddel komen, maar één product hebben. Dan moet je vaak de hele winkel kopen.”

6. Hoe gaat u dit soort aankopen financieren?
“De huidige investeringen, waaronder die in de lancering van leniolisib, financieren we uit onze kasstroom. Ik denk dat als we een licentie kopen, de investeringen ook daaruit kunnen komen. We hebben dan wel steeds meer geld nodig voor de ontwikkeling van een dergelijke aankoop, maar mede dankzij leniolisib gaat de omzet ook omhoog. Als we een bedrijf moeten overnemen, zullen we wel met de aandeelhouders moeten praten en een voorstel doen voor een emissie van nieuwe aandelen.”

7. Zou het een optie zijn om een overnamesom te voldoen met aandelen Pharming?
“Ja. Dat is ook de reden dat we een notering aan de Amerikaanse Nasdaq hebben genomen. We hebben nu de mogelijkheid om Amerikaanse bedrijven met onze Amerikaanse ADR-aandelen te betalen. Dan zorgen we ook voor extra handel in het aandeel aan de Nasdaq.”

8. Is een overname van Pharming zelf op termijn een optie?
“Wij werken hard om Pharming op te bouwen als hét bedrijf op het gebied van zeldzame ziektes. Als wij op een gegeven moment zo aantrekkelijk worden dat grote farmaceuten ons willen overnemen, dan bellen ze vanzelf wel. En als mensen bellen, dan neem ik de telefoon op. Dat heb ik altijd al gezegd.”

9. Bellen ze op dit moment niet?
“Ze kunnen wel bellen, maar dan moeten ze wel ook iets interessants te vertellen hebben.”

10. Zijn er veel bedrijven in Europa zoals het nieuwe Pharming dat u voor ogen heeft?
“Nee, in Europa weet ik er eigenlijk geen te noemen. Er zijn wel bedrijven die worden opgezet om geneesmiddelen te kopen, maar dat zijn vaak producten die al lange tijd op de markt zijn. Er zijn ook maar een paar bedrijven die zich richten op zeldzame ziektes. Dit is een gebied dat voor grote farmaceuten moeilijk is. Zulke bedrijven kijken vooral naar de hele grote producten. Voor Pharming is dit een interessante niche.”

11. De koers is afgelopen maanden flink op- en neergegaan. Hoe kijkt u daarnaar?
“De koers staat in ieder geval hoger dan begin dit jaar. Dat kunnen heel weinig biotechbedrijven zeggen. De stemming in onze sector is op dit moment erg negatief. Ik denk daarom dat de markt begint te begrijpen dat onze langetermijnstrategie een groeistrategie is.”

12. Waarom is het sentiment zo negatief?
“Er is in 2020 en 2021 een grote investeringsgolf geweest. Het kon toen niet op. Bedrijven die nog niet eens resultaten van klinisch onderzoek hadden, gingen naar de beurs tegen gigantische waarderingen. De markt is er nu achter dat die bedrijven straks geld nodig hebben, terwijl dat geld er gewoon niet is. Daardoor is het in elkaar geploft. Omdat wij op overnamepad gaan, is dat voor ons niet ongunstig.”

13. U bent een van de langstzittende bestuursvoorzitters van de Amsterdamse beurs. Hoelang blijft u nog bij Pharming?
“Ik ben hier nu veertien jaar. In 2025 komt er een nieuw keuzemoment voor de raad van commissarissen, voor de aandeelhouders en voor mij, maar dit is natuurlijk wel een hele mooie tijd. Om een bedrijf op zo’n manier te veranderen, is heel fascinerend. Ik weet nog dat we terug moesten naar vijfendertig mensen; nu hebben we bijna vierhonderd medewerkers. Dit is een internationaal opererende biotechonderneming die als enige in Nederland winstgevend is en zelf geneesmiddelen commercialiseert. Het is echt heel snel een uniek bedrijf geworden.”